国際医工共創研究院、核酸・ペプチド創薬治療研究センター

神経難病に対して、新たな中分子医薬として核酸医薬が世界全体で精力的に開発されている一方、「脳に十分届かない」ことが臨床開発停滞の最大の要因となっている。本研究では、最近注目を浴びている新規の脳内物質輸送機構である「Glymphatic system」に着目し、脳への薬部送達技術への応用へ繋げていきたい。具体的には、Glymphatic systemの機能促進剤を用いることで、従来の核酸医薬の脳への移行を飛躍的に高める世界初の薬物送達技術(DDS)プラットフォームを開発する。送達する薬剤自体の構造を改変せず、生体に従来から備わっている機能を利用するため、核酸医薬に限定されない、あらゆる創薬モダリティに発展が可能となる。
多くの先進的な医療技術が発展している中で、神経難病のほとんどが未だに根治治療は存在しない現状が続いている。我々は、中分子医薬として新たな作用機序を有する核酸医薬が抱えている、「治療標的はあるが脳に届かない」というボトルネックを解消し、停滞する神経難病治療の開発を再加速させたいと考えている。製薬企業や創薬ベンチャー等のパートナー企業との共同研究やライセンスを通じて早期の社会実装を目指す。将来的には中枢神経領域における汎用DDS基盤技術として、世界の創薬パイプラインを支えるプラットフォーム企業へ成長して参り、神経難病の患者様に「診断されたが治療法がない」と言わせない世界を目指す。
薬物送達技術、中枢神経疾患、Glymphatic system、AQP4、核酸医薬